Médicos estadounidenses y canadienses han tratado con éxito por primera vez a un feto, aún en el útero, con una rara y mortal enfermedad genética, la enfermedad de Pompe, que provoca debilidad muscular y empieza a causar daños graves en órganos importantes, como el corazón, antes del nacimiento.
La enfermedad es muy rara, se da en menos de 1 cada 100 000 nacidos vivos.
Tomado de: https://boletinaldia.sld.cu
Una nueva estrategia multimodal ha ofrecido nuevas esperanzas. En dos niños tratados se han activado con éxito las vías fotorreceptoras.
La terapia génica ha restaurado parcialmente la función de los receptores del cono de la retina en dos niños que nacieron completamente daltónicos, con acromatopsia o acromasia, según los datos de un nuevo trabajo que publica Brain.
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Investigadores estadounidenses van a evaluar la seguridad y eficacia de una única inyección de terapia génica en primates no humanos que podría lograr que el organismo produjera su propio tratamiento antirretroviral de forma permanente. Se evitaría así la necesidad de medicación crónica que hoy tienen los 38,4 millones de personas que viven en el mundo con el virus causante del sida.
