Médicos estadounidenses y canadienses han tratado con éxito por primera vez a un feto, aún en el útero, con una rara y mortal enfermedad genética, la enfermedad de Pompe, que provoca debilidad muscular y empieza a causar daños graves en órganos importantes, como el corazón, antes del nacimiento.
La enfermedad es muy rara, se da en menos de 1 cada 100 000 nacidos vivos.
Tomado de: https://boletinaldia.sld.cu
Una nueva estrategia multimodal ha ofrecido nuevas esperanzas. En dos niños tratados se han activado con éxito las vías fotorreceptoras.
La terapia génica ha restaurado parcialmente la función de los receptores del cono de la retina en dos niños que nacieron completamente daltónicos, con acromatopsia o acromasia, según los datos de un nuevo trabajo que publica Brain.
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Investigadores estadounidenses van a evaluar la seguridad y eficacia de una única inyección de terapia génica en primates no humanos que podría lograr que el organismo produjera su propio tratamiento antirretroviral de forma permanente. Se evitaría así la necesidad de medicación crónica que hoy tienen los 38,4 millones de personas que viven en el mundo con el virus causante del sida.
El Informe de la OMS sobre el mercado mundial de vacunas en 2022, que fue publicado el pasado 9 de noviembre, muestra que las desigualdades en cuanto a la distribución no se producen únicamente en las vacunas contra la COVID-19, ya que los países más pobres luchan constantemente por acceder a las vacunas que tienen demanda en los países más ricos. El suministro limitado de vacunas y su distribución desigual impulsan la disparidad a escala mundial. La vacuna contra… Leer más
Investigadores de Barcelona han identificado un grupo de variantes genéticas relacionadas que se influyen entre sí y contribuyen a modular la edad en la que aparecen los síntomas del párkinson, un hallazgo que permite acotar la investigación de nuevas dianas terapéuticas, y que puede tener aplicaciones en el diagnóstico de la enfermedad.
Un estudio realizado por investigadores finlandeses, australianos y estadounidenses, que incluye docenas de estudios de todo el mundo, sugiere que la administración de suplementos de vitamina D puede aliviar los síntomas depresivos en adultos.
Utilizados para sustituir el azúcar en ciertas bebidas y alimentos, los edulcorantes podrían estar asociados con un mayor riesgo de enfermedades cardiovasculares, según un estudio observacional francés publicado en el British Medical Journal.
El calor excesivo pone en riesgo la fertilidad masculina, indica un reciente estudio realizado en Italia por expertos de la Universidad de Padua, divulgado por la agencia noticiosa Adnkronos.
La empresa Megakaryon anunció el primer ensayo clínico en humanos del mundo sobre transferencia de plaquetas sanguíneas derivadas de células madres pluripotentes inducidas (iPS), aprobado por la Agencia de Medicamentos y Dispositivos Médicos de Japón. Leer más
Un equipo médico de la universidad de Osaka, en Japón, aseguró que los trasplantes de córnea a partir de células madres pluripotentes inducidas (iPS) son seguros y eficaces. Leer más
