Investigadores del Centro de Investigación Clínica y Experimental de Berlín (ECRC), en colaboración con el Centro Max Delbrück y la Charité – Universitätsmedizin, han logrado un avance significativo en el tratamiento de la distrofia muscular. Utilizando la tecnología de edición genética CRISPR-Cas9, este equipo científico ha desarrollado un enfoque prometedor para restaurar la función de la disferlina, una proteína esencial para la reparación y regeneración muscular. Sus hallazgos preclínicos,recientemente publicados en Nature Communications, representan un paso crucial hacia los primeros ensayos clínicos en humanos.
Disferlina
La disferlina es una proteína clave para la reparación de las membranas celulares musculares. Mutaciones en el gen que codifica esta proteína provocan la aparición de distrofia muscular, un grupo de enfermedades …